상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반되는 형태다. YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, 기질감소치료법에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다. 전임상 연구에서 혈액뇌장벽 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1 억제를 유지하는 경향을 보여 신경학적 증상에
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